De demagogie van minister Bruins was deze week weer ongekend. Ik heb het over zijn brief en mediaoptreden, samen met ander Europese zorgministers over de voorgenomen “loting” van het geneesmiddel Zolgensma door Novartis. Wat is de situatie?
Zolgensma is een veelbelovende gentherapie die na eenmalige toediening kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA) in principe kan genezen. Een revolutionaire innovatie die inmiddels in Amerika is goedgekeurd. In Europa loopt de procedure nog bij de EMA. Het middel staat inmiddels bekend als het duurste medicijn ter wereld met een prijskaartje van 2.1 miljoen dollar. In Europa is de prijs nog niet vastgesteld. Zoals wel vaker bij veelbelovende middelen die elders geregistreerd zijn, komen er vele verzoeken van patiënten om het medicijn alvast ter beschikking te stellen. Dat kan op zogenaamde named-patient basis. Een arts schrijft het middel voor, neemt volledige medische verantwoordelijkheid en dient een verzoek in bij de Inspectie. Die beoordeelt de aanvraag en na goedkeuring kan de fabrikant het middel naar het betreffende land, arts en patiënt sturen. Dit gebeurde bijvoorbeeld in 2011 met het middel brentuximab-vedotin waar spectaculaire resultaten werden gezien bij patiënten met uitbehandelde Hodgkin-lymfomen waardoor er een enorme vraag kwam uit Europa. De fabrikant kon niet genoeg van het middel produceren om alle verzoeken te honoreren. Tijdens een beginfase van introductie is de productiecapaciteit meestal nog niet voldoende opgeschaald om de hele wereld te voorzien. In eerste instantie geeft de fabrikant uiteraard de voorkeur aan landen waar het middel inmiddels geregistreerd is en het gebruik in clinical trials.
Iets dergelijks speelt zich ook af met Zolgensma. Novartis heeft 100 doses over terwijl het bezig is de complexe productie van de gentherapie op te schalen. Hoe moet je 100 doses eerlijk verdelen bij verzoeken tot compassionate use in Europa? Na overleg met bioethici is een proces gedefinieerd waar door middel van een “blinded selection by a third party” gepoogd wordt om specifieke patiënten of landen niet voor te trekken. Anderen hebben dat “loting” genoemd en daarmee bewust een negatief frame gecreëerd, dat gebeurt wel vaker als het om geneesmiddelfabrikanten gaat. Is dit proces echt zo immoreel? Het lijkt me niet. En het is al helemaal niet waar zoals Bruins beweert, dat hier geen arts bij betrokken is en dat de allocatie niet op basis van een medische overweging plaatsvindt. Bij alle aangemelde patiënten gaat het om een terechte indicatiestelling.
Opmerkelijk is dat momenteel in het UMC Utrecht de verstrekking van Spinraza, dat andere middel voor de behandeling van SMA, door middel van loting plaatsvindt. Van de 290 aangemelde patiënten kunnen er maar 25 worden behandeld vanwege capaciteitsproblemen. Een “bijzondere stap”, zeggen ze daar, en men spreekt ook liever niet over een soort loting. Maar lokale ethici staan achter het gekozen proces. Het principe lijkt me hier vrij identiek als bij Zolgensma, maar ik heb de minister hier nog niet zijn afschuw over horen uitspreken. Het UMC Utrecht heeft zich inmiddels ook aangemeld bij de Inspectie om Zolgensma te verkrijgen. Het ziekenhuis vindt eigenlijk dat het bedrijf het middel aan iedereen gratis moet verstrekken. Ook hier misinformatie: er is simpelweg niet voldoende medicatie zoals hierboven uitgelegd.
Het heeft er dus alle schijn van dat de minister de prijsonderhandelingen alvast op scherp wil zetten. Dat is op zich begrijpelijk, het gaat hier waarschijnlijk om een erg duur middel. Maar op LinkedIn beweren dat “de fabrikant mensonwaardig optreedt door het lot van een patiënt af te laten hangen van een loterij zonder medische criteria”, is erg bezijden de waarheid.
(153 keer gelezen)