Deze vraag wordt regelmatig gesteld, vooral als er weer maatschappelijke beroering is ontstaan over de hoge prijzen van nieuwe geneesmiddelen.

Myozyme®

Zo beweerde de Utrechtse hoogleraar Schellekens onlangs op Argosradio en in diverse kranten dat zijn studenten het middel Myozyme^® voor de behandeling van de ziekte van Pompe voor 200 euro per gram kunnen namaken, terwijl farmaceuten er het vijfhonderdvoudige voor vragen. Hij werd als held binnengehaald en onze vooroordelen tegen rijke farmaceutische bedrijven werden weer eens bevestigd. Het Eindhovens Dagblad berichtte onlangs dat zorgverzekeraars CZ en Zilveren Kruis samen met deze wetenschappers gaan werken om middelen voor de ziekte van Pompe en andere zogenaamde weesziekten goedkoop te gaan aanbieden. En passant wordt opgemerkt dat Schellekens’ alternatief een tiende van de reguliere prijs kost. Dat is al aanzienlijk meer dan de vijfhonderdste waar eerder sprake van was. Overigens wordt steeds de fout gemaakt alsof de prijs van een patentmiddel vooral een reflectie is van de productiekosten, ik schreef daar al eerder over. Dat is niet zo, het zijn vooral de investeringskosten die verdisconteerd zijn. Bovendien is onduidelijk wat de feitelijke prijs is van Myozyme^® omdat die is overeengekomen via een geheim financieel arrangement tussen overheid en fabrikant. “Het is niet de bedoeling de goedkopere middelen straks fabrieksmatig te produceren, de apotheker kan het middel bereiden op voorschrift van de behandelend arts”, zo zegt Joep de Groot van CZ. Hoewel dit allemaal sympathiek overkomt, zet ik grote vraagtekens achter de haalbaarheid en wenselijkheid van dit soort initiatieven.

Biosimilar

Om te beginnen zal een namaakversie van een biologisch geneesmiddel, een zogenaamde biosimilar, gewoon geregistreerd moeten worden door de European Medicines Agency of het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen in Nederland. Dat vereist o.a. kostbare klinische studies. Bij generieke pillen volstaat meestal een kleine bio-equivalentie studie bij vrijwilligers, maar bij complexe moleculen als Myozyme^® zal er ook bewijs van veiligheid en effectiviteit bij patiënten moeten worden aangetoond. Dat zal al gauw tientallen miljoenen gaan kosten. Wie gaat dat betalen? De verzekeraar? De universiteit?

GMP

Daarnaast bestaan er strenge eisen voor de productie van deze biologicals, samengevat onder de noemer Good Manufacturing Practice (GMP). De producent zal moeten beschikken over gestandaardiseerde processen van alle stappen, vastgelegd in Standard Operating Procedures zodat er een consistent product wordt geleverd. Ook de zuiveringsprocessen en kwaliteitscontrole moeten vastgelegd zijn en autoriteiten inspecteren dat regelmatig. We hebben gezien wat er met diverse grondstofproducenten in India is gebeurd als er relatief kleine foutjes worden ontdekt in de productie: de middelen worden dan zelfs in Nederland van de markt gehaald. En dat betreft dan niet eens biologicals, maar kleine moleculen.

Investeren

Met alle respect voor universiteiten, maar die kunnen dit echt niet. Ze zullen een GMP-inspectie niet overleven. Ze zouden enorm moeten investeren in productiefaciliteiten waardoor het vermeende prijsvoordeel snel zal verdampen. En wat moet ik me voorstellen bij de apotheker die het middel kan bereiden op voorschrift? Heeft die de beschikking over kweekreactoren van genetisch gemodificeerde cellen? Kan de apotheker werkelijk het eindproduct leveren met een consistente kwaliteit? Ik geloof er niets van en het zal ook nooit goedgekeurd worden door registratieautoriteiten. Als patiënt zou ik er al helemaal niet voor kiezen.

Kosten

De kosten voor weesgeneesmiddelen in Nederland zijn minder dan 3% van het totaal aan farmaceutische hulp. Dat is nauwelijks een macro-economisch probleem. Universiteiten betrekken bij de productie van deze middelen creëert meer problemen dan het oplost. Zo zal regulier fundamenteel onderzoek daardoor verder in de knel komen gezien de budgettaire consequenties van klinische studies en het opzetten en onderhouden van productiefaciliteiten.

Met andere woorden, schoenmaker, blijf bij je leest!

(141 keer gelezen)