Duurt het te lang voordat nieuwe geneesmiddelen bij de patiënt komen? Of zijn die nieuwe pillen bij goedkeuring door registratieautoriteiten eigenlijk nog steeds onveilig en onbewezen effectief? Deze tegenover elkaar staande meningen hebben overtuigde aanhangers. 

Bewijs

De organisatie MyTomorrows biedt logistieke ondersteuning om ongeregistreerde medicijnen bij ernstig zieke patiënten te krijgen, want het gaat ze niet snel genoeg. En het Nederlandse Huisartsen Genootschap (NHG) adviseert eigenlijk vrijwel altijd om nieuwe geneesmiddelen nog maar niet te gebruiken omdat er te weinig bekend is over de effecten op lange termijn. Registratieautoriteiten zoals de Food and Drug Administration (FDA) en de European Medicines Agency (EMA) eisen dat eerst goed bewijs wordt geleverd van werkzaamheid en veiligheid voordat het beschikbaar komt. Voor individuele gevallen kan het zogenaamde compassionate use een uitweg zijn maar casuïstiek is zelden overtuigend bewijs. De randomised clinical trial (RCT) is nog steeds de gouden standaard. Autoriteiten helpen met versnelde toelatingsprocedures bij veelbelovende middelen. Met andere woorden, het goedkeuringsproces door FDA en EMA is eigenlijk redelijk adequaat geregeld. Zeker, de regelgeving zou nog eens opnieuw bekeken kunnen worden. Veel regels zijn niet evidence-based en kosten alleen maar geld en tijd.

Vergoeding

Maar waar het echt fout gaat is ná registratie. Dan komen de vergoedingsautoriteiten in touw en die gaan alles nog eens dunnetjes overdoen. Ja, er is weliswaar bewijs voor werkzaamheid en veiligheid, maar dat was onder zeer gecontroleerde omstandigheden in een RCT. De realiteit is weerbarstiger, laat maar eens zien dat het middel in de dagelijkse klinische praktijk effectief is. Zo wordt althans geredeneerd door minister Schippers en het Zorginstituut Nederland over het recent goedgekeurde medicijn nivolumab (Opdivo^® van Bristol-Myers Squibb), een nieuwe en betere behandeloptie tegen longkanker. Tot er meer duidelijkheid is over die effectiviteit in een registry wordt het middel niet vergoed en wordt een beroep op de fabrikant gedaan om het gratis ter beschikking te stellen bij schrijnende gevallen. De intentie is om deze “sluis” vaker te gaan gebruiken om zo lagere prijzen af te dwingen.

Snellere toegang

Het is natuurlijk puur opportunisme om onduidelijkheid over effectiviteit hier aan te voeren als reden nog maar niet te vergoeden. Wat hebben de registratieautoriteiten dan gedaan? Die kijken toch naar de benefit-risk balans? Als het uiteindelijk om effectiviteit in de praktijk gaat, waarom moet een fabrikant dan überhaupt nog dure RCT’s doen? Laten we het dan meteen op de markt brengen als er een biologisch plausibel werkingsmechanisme is en Proof of Concept is aangetoond in een kleine patiëntengroep. Dat bespaart jaren en maakt het ontwikkelingsprogramma dus aanzienlijk minder duur. De prijs kan dan zelfs omlaag. En, de patiënt heeft eerder toegang tot nieuwe middelen! MyTomorrows kan zich meteen opheffen.

Willekeur

Is er goed nagedacht over de criteria waaraan zo’n real-life registry moet voldoen? Hoe definiëren we real-life effectiviteit? Hoe kunnen we uitsluiten dat gebrek aan gemeten effectiviteit in een observationele studie niet ligt aan het medicijn maar aan allerlei verstorende factoren? En wat geeft uiteindelijk de doorslag om wel of niet tot vergoeding over te gaan na zo’n studie? Willekeur en politiek opportunisme dreigen ook dan weer en het risico bestaat op een nieuwe impasse.

Uitstel

Ik heb conceptueel grote moeite met de populaire visie dat real-life studies hogere bewijskracht hebben met betrekking tot werkzaamheid van geneesmiddelen dan RCT’s. Zo heb ik dat nooit geleerd. Het is vooral een excuus om een complexe vergoedingsdiscussie uit te stellen. Als gevolg hiervan wordt de patiënt in het geval van nivolumab een levensverlengend middel onthouden, over real life gesproken. De discussie over de prijzen van dure geneesmiddelen en vergoeding daarvan moet absoluut gevoerd worden, daar is iedereen het over eens. Maar niet op deze manier.

(201 keer gelezen)